生物通报道：要想将一个基因从A位点转移到B位点，研究人员和基因治疗专家目前只有两个选择：使用一种能有效地将感兴趣

    基因输送到细胞中的病毒；质粒，一种能够做同样工作的经加工的DNA环。
 
    问题是，病毒是感染性的，并且一些类型的病毒偶而会到达癌基因附近的靶标基因组，从而增加癌症风险。质粒不会有这种风险，但是它们却不能在细胞中有效率地复制自己，而这对达到引入靶标基因的最终目的至关重要。
 
   美国威斯康星—麦迪逊大学的研究人员指出，一种利用转座子或叫做“跳跃基因”的新非病毒基因传递系统的出现则提供了一种比病毒更安全、比质粒更有效的替代方法。
 
    在一篇发表在9月的Applied Biosafety杂志上，威斯康星－麦迪逊的分子生物学家、生物安全官员Margy Lambert描述了一种转座子基因传递系统，即一段能够从一个DNA分子跳到另外一个DNA分子的DNA。
 
    基因治疗是一个能让新技术闯出名号的领域。目前在美国大约进行着140项基因治疗试验。大多数项目是针对致死性疾病如癌症的。许多治疗利用效率较低的治疗作为表达载体，而一些则使用病毒和被认为安全或有效的非基因疗法，以便于能够通过FDA审核成为常规疗法。
 
   已经证实以转座子为载体的技术能够靶向没有癌基因的基因组区域。而且，与质粒相比的一个关键的优势就是跳跃基因技术能够更有效地使引入动物细胞的基因进行稳定表达。
 
    为了利用跳跃基因，研究人员使用了一种能够将目标DNA序列从一个DNA分子转移到细胞内的另外一个DNA分子的酶。这种酶接着能将关闭以终止基因的跳跃。
 
    此前，美国明尼苏达州的科研人员报道说，睡美人tranposon（Sleeping Beauty tranposon，SB-Tn）系统——一种能够避免病毒转移基因技术缺陷的基因治疗技术在实验室中能够矫正导致镰状细胞贫血病（SCD）的基因缺陷。
 
    在这项发表在6月12日的ACS’ Biochemistry的研究中，Clifford J. Steer和同事指出，病毒作为传递载体引发了多种安全关注。
 
    在SCD中，编码β-球蛋白的基因的一种突变导致血色素异常，使红细胞变成镰刀形。由于对病毒载体的潜在风险和其他问题的逐渐关注，使病毒载体用于基因治疗遇到越来越多的障碍。
 
    利用实验室培养的细胞，研究人员证实SB-Tn系统可以将正常的β-球蛋白基因传递到细胞中。这个系统是一种鱼基因，该基因在沉睡了1500万年后于1997年被其他研究人员再次唤醒。该转座子系统能够满足基因治疗的关键要求。
 
    细胞摄入由SB-Tn技术传递的基因，然后这些基因以长期稳定的状态制造正常的β球蛋白。而且，这些基因能够被遗传，随着细胞增殖而传递下去。
 
    研究人员之所以将这种“睡美人”定义成一个转座子或跳跃基因，是因为它能够从一段DNA上的一个位置跳跃到另外的位置。

编辑：蕉下客